臨床試驗方案中統計學的應用

醫療器械臨床試驗的主要目標是尋找是否存在其風險／效益比可接受的、使用安全有效的器械，同時還要確定該器械可能受益的特定人群及使用適應癥(美國食品藥品監督管理局定義)。一個好的醫療器械臨床試驗應能夠提供醫療器械最客觀的安全性和有效性評價。因此，醫療器械臨床試驗設計必須應用統計學原理對試驗相關的因素做出合理的、有效的安排，并最大限度地控制試驗誤差，提高試驗質量，并對試驗結果進行科學合理的分析，在保證試驗結果科學、準確、可信的同時，盡可能做到高效、快速、經濟。因此，生物統計學原則應貫穿在醫療器械臨床試驗的全過程(包括研究方案設計、試驗實施、數據管理及數據統計分析)中。應由具有生物統計學資質的、專業的生物統計學人員，采用國內外公認的標準統計分析方法和統計分析軟件對醫療器械臨床試驗中數據進行統計分析。

首先，應有一個詳盡的臨床試驗研究方案，在每一個臨床試驗中，與該臨床研究有關的所有設計、實施及擬采用的統計分析方法等細節均應在試驗開始前的臨床試驗方案中予以明確說明。在該研究方案得到倫理委員會批準后，即進入具體實施階段。為了保證數據的可溯源性，對每一臨床試驗的所有受試者，均應建立原始觀察記錄(病歷)和一式三聯、無碳復寫的病例報告表(CaseReportForm，CRF)。在試驗實施過程中，研究者(Investigator)要及時、準確、無誤、完整、清晰地將試驗數據載入病例報告表中。

為了保證臨床試驗的質量，監查員(Monitor)要對臨床試驗的全過程進行監控。數據管理員應根據病例報告表和統計分析計劃書要求建立數據庫，并保證數據庫運行的正確性。統計分析人員應根據研究方案和病例報告表，撰寫統計分析計劃書。所有統計分析應建立在正確、完整的數據基礎上，并采用國內外公認的標準統計分析方法和統計分析軟件。

最后，生物統計學專業人員根據統計結果寫出統計分析報告，提供給主要研究者作為撰寫臨床試驗總結報告的依據。臨床試驗過程中的所有文件均應妥善保存以備核查。