臨床試驗是什么？臨床試驗分期及名詞解釋

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　　很多癌癥患者對臨床試驗并不陌生，但是大部分患者知識有限，就知道藥免費，其他一概不知。不知道究竟是幾期的臨床，也不曉得什么是“單臂”、“雙盲”、“隨機分組”、更不知道“對照組”的存在，所以，今天我們來科普一下，臨床試驗到底是什么意思？

　　臨床試驗是什么？

　　臨床試驗指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥物的系統性研究，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。在中國臨床試驗可以分為兩種：

　　1、全球同步進行的臨床試驗，試驗藥品是新藥，在國內外均沒有上市，在多國同步進行臨床試驗。

　　2、有些藥品在國外已經上市，但是為了能夠進入中國市場，按照《食品藥品監督管理法》，需要在國內開展臨床試驗，這一類試驗的藥品在國外已經廣泛用于癌癥治療。

　　既然在國外已經上市了，為何還要在中國單獨進行臨床試驗呢？大家都是人，有啥不一樣？

　　對不起，人和人之間真的有差距。

　　在中國，肺腺癌的比例約為52%，大細胞肺癌只有2%，而在西方，大細胞肺癌占了15%；在EGFR突變方面，中國的比例為51.8%，而西方人群只有15%；中國KRAS突變約7%，西方占30%。

　　著名的抗血栓藥利伐沙班，在歐美的試驗劑量是20mg，而在日本的劑量則為15mg。因為藥代動力學研究發現，日本受試者在15mg劑量下的血藥濃度與歐美受試者相同。

　　很多藥物，即便在兩種人種中的起效劑量相同，不良反應的種類和程度也往往有著明顯的差異。

　　所以，一些可能存在有人種差異的藥物，即使在國外已經上市，仍需要在國內開展臨床試驗。

　　臨床試驗分期

　　目前臨床試驗分為Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期和Ⅳ期臨床，其中IV臨床意味著該藥品已經上市，在更廣泛的人群中觀察藥物療效、副作用等情況。所以，患者想要參加試驗都是Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ的臨床試驗。

　?。?）Ⅰ期臨床

　　初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗，在這個階段，由于該藥品是首次用于人體，所以主要觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。該期需要病例數較少，一般為20-80例。

　　（2）Ⅱ期臨床

　　治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。一般Ⅱ期臨床需要的病例數一般為200-300例。

　　（3）Ⅲ期臨床

　　治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據。該期的病例數更大，一般為1000-3000。

　　（4）Ⅳ期臨床

　　該藥品已經上市，其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關系以及改進給藥劑量等。

　　名詞解釋

　?。?）隨機分組

　　大多數臨床試驗分為試驗組和對照組。試驗組的患者會用的是新藥，對照組不會用新藥，但往往使用“目前最常用的標準療法”，很少會給安慰劑。這樣才能比較新藥和現有標準療法的區別。這樣的試驗通常更多的是關心新藥是否和標準療法一樣有效，甚至更有效。有的時候，試驗組的藥物使用療效不一定比對照組更好。

　　隨機化是指臨床試驗中的受試者有同等的機會被分配到試驗組或對照組中，而不受研究者、受試者主觀意愿的影響。

　?。?）單臂

　　單臂試驗在腫瘤的II期臨床中多見，簡單來講就是沒有對照的單組試驗!只要參加了臨床試驗，就是試驗組，可以直接用到該試驗中的藥劑，不必擔心被分到對照組。

　?。?）盲法

　　涉及臨床試驗的各方面人員（包括申辦方、研究者、受試者、臨床監查員、數據管理和統計等）對隨機分組的不知曉稱為盲法。盲法分為開放、單盲、雙盲和三盲。

　　開放試驗，是指研究對象（患者）、研究者、數據分析者均知道試驗組和對照組的分組情況，因此參與者的主觀性很強，容易產生試驗偏倚。

　　單盲試驗針對受試者（患者）設盲，受試者不知道自己究竟是在試驗組還是對照組。而大部分臨床試驗都是雙盲的，受試者和干預者（醫生）進行設盲。受試者不知道自己是在實驗組還是在對照組，干預者也不知道受試者的分組到底是什么。如在雙盲實施的過程中，對數據監察和統計分析人員也設盲，則為三盲試驗。

　　是不是每個人都可以參加臨床試驗？不是的

　　入選/排除標準

　　所有的臨床試驗都有關于誰可以參加臨床試驗的指導原則，此指導原則就是“”。允許參加臨床試驗的因素為“入選標準”；不允許參加臨床試驗的因素為“排除標準”。

　　這些標準是根據如下因素來制定的：年齡、性別、疾病類型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標準的人才可以參加臨床試驗。制訂“入選/排除標準”不是用來拒絕人們參加臨床試驗，相反，而是 確定此人參加臨床試驗是否合適，以保證其安全。

　　臨床試驗利弊分析

　?。?）優勢

　　患者可以充分地了解當前國際上針對自己的疾病的治療水平和最新進展，了解自身疾病的預后以及目前標準的治療所能達到的療效。同時得到最專業的醫療團隊的密切隨訪和跟蹤，有區別于門診的專門接待隊伍。

　　臨床試驗都是免費

　　絕大多數提供試驗藥物或治療,接受新藥物治療的患者有可能從臨床試驗中獲得治愈，除了藥物免費，大部分檢查也是免費的，如價格相對昂貴的CT、核磁、實驗室檢查等，但床位費等仍由患者承擔，也可由醫保結算，這樣大大降低了治療費用。

　　參加臨床試驗還可能使患者提前一步從新藥物中獲益，例如，參加來曲唑等新藥臨床試驗的患者，無論是晚期乳腺癌的解救治療或是早期乳腺癌的輔助治療，都提前獲得了比三苯氧胺更好的療效。

　?。?）風險

　　臨床試驗的治療可能是無效的或者臨床試驗用藥有可能有煩人的、嚴重的、甚至危及生命的副作用。參加臨床試驗要比普通的看病花費參與者更多的時間和精力，比如經常去試驗點，接受更多的治療，在醫院停留的時間長，有時需要聯合用藥。

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